Luspatercept auch bei nicht-transfusionsabhängiger ß-Thalassämie effektiv

Die rezent in der vorgestellten Ergebnisse der Phase-II-Multizenterstudie BEYOND legen nahe, dass auch Patienten mit nicht-transfusionsabhängiger ß-Thalassämie (NTDT) von einer Therapie mit dem ERA profitieren können. Patienten mit nicht-transfusionsabhängiger β-Thalassämie (NTDT) entwickeln häufig chronische Anämie und andere ernste Komplikationen, die den Outcome und die Lebensqualität negativ beeinflussen. Der Erythrozyten-Reifungs-Aktivator (ERA) Luspatercept wird bereits für die Behandlung der transfusionsabhängigen Anämie, die mit einer ß-Thalassämie verbunden ist, eingesetzt. Wie Prof. Dr. Ali Taher, Beirut/Libanon, erläuterte, ist das morbiditätsfreie Überleben bei Patienten mit NTDT, die einen Hämoglobin (Hb)-Wert ≥10g/dl aufweisen, signifikant länger als das von Patienten, deren Hb-Wert darunter liegt (p<0,001).2 „Bislang besteht allerdings noch ein ungedeckter Bedarf an wirksamen Optionen zur Anämiebehandlung bei Patienten mit NTDT“, so der Hämato-Onkologe. Studiendesign und Methodik In der Doppelblindstudie BEYOND wurden die Teilnehmer im Verhältnis 2:1 randomisiert entweder mit Luspatercept (1,0mg/kg Körpergewicht [KG] als Anfangsdosis; Titration auf bis zu 1,25 mg/kg KG möglich; n=96) oder Placebo (n=49) subkutan alle drei Wochen über die Dauer von ≥48 Wochen behandelt. Zusätzlich erhielten sie die beste supportive Therapie, einschließlich gelegentlicher Erythrozytentransfusionen und Eisenchelation. Ergebnisse Den primären Endpunkt, einen mittleren Anstieg des Hb-Werts ≥1,0g/dl gegenüber dem Ausgangswert, erreichten 77,1% der Patienten des Luspatercept-Arms, jedoch kein Patient des Placebo-Arms (p<0,0001). In Woche 1 bis 24 blieben zudem 89,6% der Patienten unter der Therapie mit dem ERA transfusionsfrei gegenüber 67,3% im Placebo-Arm (p=0,0013). „Die Studienergebnisse belegen somit das klinische Potenzial von Luspatercept auch bei Patienten mit NTDT“, schlussfolgerte Taher. Referenzen: 1.) Taher AT et al.: The BEYOND study: Results of a phase 2, double-blind, randomized, placebo-controlled multicenter study of Luspatercept in adult patients with non-transfusion dependent beta-thalassemia. HemaSphere 2021; 5 (Suppl 2): S1, Abstract S101 2.) Musallam KM et al. Morbidity-free survival and hemoglobin level in non-transfusion-dependent β-thalassemia: a 10-year cohort study. Ann Hematol 2021, Online ahead of print Quelle: www.springermedizin.de

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